Генотерапия может быть особенно эффективна при лечении наследственных заболеваний глаз у детей, сообщили британские исследователи.
Медики, лечащие 12 пациентов с редкими генетическими заболеваниями глаз, смогли улучшить состояние самых юных пациентов. Лечение глазных патологий оказалось наиболее эффективной целью для генотерапии, сообщили специалисты.
Исследование было опубликовано в журнале Lancet.
Принцип такого лечения очень простой: нужно заменить дефектный ген и вернуть тем самым функции органа, который был затронут болезнью, в норму. Восстановление зрения именно у детей проходит значительно эффективнее, так как дегенерация сетчатки еще не развилась и не привела к поражению макулярной области, пояснили медики.
Британские ученые уже имели успешный опыт генотерапии глазных болезней в Институте офтальмологии и глазной больнице Moorfields в Лондоне. Впервые успешно такая операция была проведена в 2007 году, и в прошлом году еще три пациента получили подобное лечение.
// ВВС